考核指标：建立1万例包括肌萎缩侧索硬化、多系统萎缩、早发型帕金森病、原发性肌张力障碍、亨廷顿病、脊髓小脑共济失调等多种神经系统罕见病疾病队列，每单病种人数不少于1000例，构建规范的临床特征及疾病转归数据库，寻找中国人群神经系统罕见病的致病基因、风险基因等；构建1套有效的疾病预警和预后判断模型，模型准确率超过90%，实现疾病的精准诊疗，并在不少于10家医院进行推广；建立完善的神经系统罕见病的培训体系和转诊平台。申请发明专利2-3项，公开发表论文5-8篇，形成1个专家共识或指南。

7.3有关说明。

以项目形式申报，拟支持1个项目，支持总经费不超过1000万元。包括3个课题，课题1、课题2支持经费不超过300万元,课题3支持经费不超过400万元，实施周期三年。

板块二：重大新药研制与开发

项目8.重大生物治疗药物与疫苗。

8.1研究内容。

研发重大疾病的免疫细胞治疗和基因治疗关键技术和产品，推动生物治疗药物的临床研究和上市注册。研发干细胞的规模化制备及质控技术，推动重大疾病干细胞治疗产品的临床转化应用。研发目前仍无有效预防药物的重大疾病的疫苗，研发亚单位疫苗、核酸疫苗等新型疫苗。开展疫苗免疫保护力和效果评价研究,获取基于不同人群、不同类型疫苗免疫原性、持久性及安全性评价的流行病学数据,建立疫苗免疫评价体系。

8.2考核指标。

1-2个生物治疗或疫苗产品进入临床研究或注册性临床研究，申请发明专利3-5项，1-2项产品提交新药申请或获得上市批准。

8.3有关说明。

以项目形式申报，拟支持2个项目。每个项目支持经费不超过400万元，包括2-3个品种，临床前研究支持经费每个品种不超过100万元，临床研究支持经费每个品种不超过200万元，实施周期四年。

要求企业牵头申报，鼓励产学研联合申报。牵头申报企业注册资金不低于5000万元，自筹经费与申请经费比例不低于3:1。

项目9.重大抗体药物、重组蛋白药物。

9.1研究内容。

开发针对重大疾病的创新型抗体类药物和重组蛋白药物，重组凝血因子等产品，推进临床研究和上市注册。开展高产细胞株构建与筛选、高密度和连续流培养与高收率蛋白纯化、血液制品新生产工艺等关键技术研究，推动抗体药物、血液制品等生物制品欧美注册进程。

9.2考核指标。

1-2个创新大分子药物进入临床研究，1-2个大分子药物获得在欧美的临床试验许可，1-2个创新药物提交新药申请或获得上市批准，申请专利5-8项。

9.3有关说明。

以项目形式申报，拟支持